对十三届全国人大四次会议第4081号建议的答复

对十三届全国人大四次会议第4081号建议的答复

国药监建〔2021〕18号

杨铿代表：

您提出的关于创新干细胞临床转化机制加快生物医学领域战略新兴产业孵化的建议收悉，现答复如下：

细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究。为推动细胞治疗产业的持续健康发展，尽快满足人民群众对于质量稳定、安全可控、疗效确切的细胞治疗产品的迫切需求，我局通过多条途径服务申请人，以加快相关产品的研发注册和上市应用。

一、积极推进细胞治疗产品监管科学研究，制定并发布干细胞研究相关技术指导原则

为规范我国细胞治疗产品的研发和注册申报，更好指导相关科研机构和企业研发细胞治疗产品，我局开展了包括干细胞在内的生物医药新技术的评价体系研究。原食品药品监管总局于2017年底制定并发布了涵盖各类细胞及研发全过程的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，涉及细胞治疗产品药学、药理毒理、临床研究与评价的一般原则及技术要求。2021年2月，我局药品审评中心发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为免疫细胞治疗产品研发提供可参考的技术标准。近期，我局相关专业技术部门正在研究进一步细化不同种类细胞产品具体技术要求，组织制定细胞产品研发和注册相关的技术指导性文件，不断完善相关产品技术评价体系，努力推动细胞治疗产业持续健康发展。

二、建立多种沟通渠道，提高企业的研发和申报效率

为进一步加强对药物研发企业的技术指导与服务，我局药品审评中心按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》的相关规定，建立了邮件、电话、视频会议、面对面沟通等多样化的沟通渠道。申请人可以在干细胞治疗产品研发的不同阶段，就研发过程的相关要求、关键技术问题和研究结果与药品审评中心开展沟通交流，以提高干细胞产品的研发和申报效率。

三、设立药品加快上市注册通道，实施临床试验默示许可，加快干细胞产品的审评速度

近年来，我局认真落实国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》、中共中央办公厅国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》要求，鼓励以临床价值为导向的药物研制和创新，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，不断优化审评审批流程，提高审评审批效率，加快药品的上市应用，提高药品的可及性。2020年新修订的《药品注册管理办法》，设立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市注册通道，并明确每个通道的纳入范围、程序、支持政策等要求。对于具有明显临床价值或者临床急需的干细胞产品，申请人可以在申报过程中提出优先审评审批等相关申请。对于符合要求的干细胞产品，我局相关专业技术部门将按照早期介入、专人负责、科学审批的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，在研制和注册过程中给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等支持，以加快干细胞产品的应用上市。

此外，目前我国新药临床试验申请已实施60日默示许可制，已有包括干细胞产品在内的多个细胞治疗产品取得默示许可并开始临床试验，明显提高了相关产品的研发速度。

四、配合国家卫生健康委开展干细胞临床研究管理相关工作

为促进我国干细胞临床研究与应用科学、有序、健康发展，国家卫生行政和国家药品监管部门自2012年初共同组织开展了干细胞临床研究和应用规范整顿工作，停止了未经批准的干细胞临床研究和应用项目。同时，为建立符合我国国情、满足干细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年，原国家卫计委和国家食药监总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。

下一步，我局将与国家有关部门按照各自的职责，参考借鉴国际先进监管经验和技术经验，继续完善相关管理制度和技术标准，为我国干细胞治疗领域健康发展营造良好环境。

感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。

联系单位及电话：国家药监局药品注册司，010-88331114

国家药监局

2021年7月1日