关于政协第十三届全国委员会第五次会议第03813号（医疗卫生类348号）提案答复的函

关于政协第十三届全国委员会第五次会议第03813号（医疗卫生类348号）提案答复的函

国药监提函〔2022〕38号

陈红专委员：

您提出的《关于尽快建立新型抗肿瘤药物临床应用全流程智能监管平台的提案》收悉。现会同国家卫生健康委、国家医保局答复如下：

近年来，抗肿瘤新药的研发和上市提速，各种新型抗肿瘤药物可及性大大提高，国家有关部门高度关注癌症的规范诊疗和合理用药，通过持续完善药品监管制度、临床使用规范和医疗保障机制，进一步加强抗肿瘤药物的供应保障、临床使用、药学服务、真实数据研究、上市后监测评价等工作，不断促进对抗肿瘤药物的科学监管。

一、做好抗肿瘤药物的市场供应保障

2018年以来，国家医保局连续4年开展医保目录调整，250种药品通过准入谈判进入目录，平均降价超50%。为确保国家医保谈判药品顺利落地，提升谈判药品供应保障水平，国家医保局与国家卫生健康委联合印发《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》（医保发〔2021〕28号）和《关于适应国家医保谈判常态化持续做好谈判药品落地工作的通知》（医保函〔2021〕182号），通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求。一是指导地方扎实推进“双通道”管理。要求各地医保部门按照加强管理、保障供应、规范使用、严格监管的原则，建立处方流转中心，细化完善定点药店遴选准入、患者认定、处方流转、直接结算和基金监管等措施，切实提升谈判药品的供应保障水平。二是加强监测指导，确保规范使用。建立完善谈判药品使用情况监测机制，加强对谈判药品配备、使用和支付等情况的统计监测和评估。加强对参保患者用药全流程的监管，防范和打击利用谈判药品“双通道”管理机制套取骗取医保基金的行为，维护基金安全。

二、规范管理抗肿瘤药物的临床使用

随着新型抗肿瘤药物的不断批准上市，国家卫生健康委高度重视抗肿瘤药物临床应用的监管工作。2018年以来，每年持续修订更新《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》，用于规范肿瘤诊疗行为、保障医疗质量和医疗安全、促进抗肿瘤药物合理使用；2018年12月，印发了《关于开展全国抗肿瘤药物临床应用监测工作的通知》，组织国际癌症中心开发了全国抗肿瘤药物临床应用监测网，开展全国抗肿瘤药物临床应用监测工作；2020年12月，印发《抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）》，进一步加强抗肿瘤药物临床应用管理，持续提高肿瘤治疗的合理用药水平。

三、进一步提高药学服务水平

国家医保谈判药物“双通道”政策出台后，药品零售市场反应迅速，很多药品零售连锁企业重新布局，加大对DTP药房的投入力度。2021年，中国医药商业协会对229家标准达标DTP药房调查统计，DTP药房店均员工人数15.2人，其中药学技术人员店均7.8人。这些药房均具有药学服务信息系统和处方管理系统，能利用信息化技术开展药学服务；建立了药品储运、销售等管理制度，通过标准化管理，保证了药品尤其是冷链药品的质量安全；建立了年培训制度，通过培训，药学技术人员能力水平有明显提升，能运用所学知识为患者开展初级的药物治疗管理，提升了药学服务能力和水平。

四、加强抗肿瘤药物的上市后监测评价

国家药监局高度重视抗肿瘤药物的质量安全，通过开展药品不良反应监测和上市后评价，加强对抗肿瘤药物的监督管理。一是不断规范个例报告和定期安全性更新报告，制定并发布了《药品定期安全性更新报告撰写规范》和《个例药品不良反应收集和报告指导原则》等技术原则，结合持有人在实际工作中遇到的问题、定期更新问答文件和开展培训，持续引导持有人做好上市后不良反应监测和评价工作，不断夯实数据基础；二是积极探索适合我国国情的信号检测模式，组织药品评价中心成立专项工作组，借鉴世界卫生组织乌普萨拉监测中心的计算机辅助信号检测方法，建立了信号检测平台，积极探索适合我国国情的创新药和附条件批准药品（包括抗肿瘤药物）信号检测模式，以及时发现新的和严重的不良反应。三是及时开展安全性评价、完善药品说明书安全性信息。药品说明书是承载药品安全性信息的重要工具，基于不良反应监测和信号检测，积极开展抗肿瘤药物的安全性评价工作，对经评价认为有必要纳入说明书的新的和严重的不良反应，由药品评价中心向国家药监局提出说明书修订建议。近年来，国家药监局已发布了甲磺酸阿帕替尼片、吉非替尼片等抗肿瘤药物说明书修订公告，完善了说明书安全性信息。四是定期发布年度报告和公众提示。组织编撰《国家药品不良反应监测年度报告》，随着肿瘤用药不良反应监测数据的逐渐累积，在2018年的年度报告中对肿瘤用药进行了专项分析，在2021年的年度报告中对PD-1/PD-L1类新型肿瘤用药的不良反应发布了小贴士，为医务人员和公众提供安全用药信息。

五、强化抗肿瘤药物真实世界数据的研究使用

国家药监局积极推进新型抗肿瘤药物临床应用综合评价实时分析及决策转化，坚持以患者为中心，充分考虑患者实际治疗行为，开展真实世界研究。一是为进一步指导和规范利用真实世界数据生成真实世界证据支持药物研发，国家药监局药审中心印发《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》等指导原则。二是国家药监局药审中心、海南省药监局、海南省乐城管理局共同建立药品真实世界数据研究协调工作机制，推进药品真实世界数据应用试点工作。三是为了构建高质量真实世界数据基础，利用真实世界共享数据，优化数据采集方式方法，开展围绕患者角度的抗肿瘤药真实世界方法学研究，如开展多准则决策模型应用于肿瘤患者治疗方案的研究——“淋巴瘤治疗药物的价值评估框架研究”，该研究主要基于真实世界证据，在临床价值评估中考虑了以患者为中心，填补了以往方法学不足的空缺，为医药政策的制定提供了相应证据。四是国家药监局评价中心开展新型抗肿瘤药物重点品种（如小分子靶向药物、生物类似药、免疫检查点抑制剂等）及时监控和建模评价试点工作，实现评价结果的决策转化，提高合理用药水平，并为抗肿瘤药物的科学监管等提供循证证据。

国家药监局将与各有关部门，继续加强新型抗肿瘤药物全流程监管工作，加强抗肿瘤药物的不良反应监测和真实世界数据应用，充分利用“双通道”药品管理机制，完善谈判药品落地监测机制，提高药学服务水平，不断维护肿瘤患者健康权益。

国家药监局

2022年8月9日